精准 DNA 载药系统:3DNA 技术获安全性证据

众所周知,DNA 是生命遗传信息的承载者。DNA 链能够以碱基互补的方式相互识别配对。这也赋予了这种大分子一些独有的特点。美国一家名为 Genisphere 的生物技术公司就希望利用 DNA 的这一特性来开发新型纳米载药系统。最近,公司宣布了一项非 GLP 动物安全性实验获得成功,这一结果也为科学家未来进一步推进这种 DNA 载药系统的研发奠定了良好的基础。

Genisphere 公司和全球著名的 CRO 公司 Calvert 合作进行的这一研究。研究人员在 Sprague Dawley 大鼠体内分别评价了剂量爬坡以及重复注射 DNA 纳米载体的毒性。这一结果显示,通过静脉注射的方式以最大剂量向大鼠重复给药后,大鼠并未表现出明显的副作用。

全球著名的毒理学家 Dr. Vincent Meador 表示,此次结果一定程度上向 Genisphere 公司的企业界合作者证明了公司独有的 3DNA 技术具有安全性保证。未来公司还计划进行更多研究进一步证明这一载药系统的安全性。

Genisphere 公司 CSO Bob Getts 表示,这一研究初步证明了 3DNA 技术具有良好的生物相容性。

近年来,纳米载药系统已经逐渐成为医药界的新宠。除了过去的脂质体载药系统之外,科学家们还开发出了包括胶束载药系统、纳米金颗粒载药系统等多种新型载药系统以期降低药物的毒副作用并增强药效。而无论从哪方面来看,Genisphere 公司选择的 DNA 载药系统都算得上是最为“激进”的选择之一。

公司独有的 3DNA 平台技术是利用了 DNA 碱基配对的方式形成一个双层 DNA 球形结构。内部 DNA 核帮助稳定载药系统形态,外部 DNA 层暴露出的 DNA 单链能够用于结合小分子化疗药物、多肽等药物。同时,研究人员还能够在这一载药系统上标记特异性抗体以增强载药系统的靶向递送能力。

利用 DNA 构建载药系统的优点之一是,DNA 的碱基配对方式能够保证形成的载药系统稳定可控。由于最终形成载药颗粒的 DNA 分子数能够精确计算,科学家能够精确计算出 3DNA 系统的载药量,有助于未来临床上精准给药。

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