肝癌新药 cabozantinib 3 期临床结果出色,可延长总生存期

今日,Exelixis 公司的抗癌新药 cabozantinib 双喜临门。首先,cabozantinib 在治疗晚期肝细胞癌 (HCC) 的全球 3 期临床试验 CELESTIAL 中,达到了延长总生存期(OS)的主要终点。此外, FDA 还为此药治疗肾细胞癌 (RCC) 的补充新药申请颁发了优先审评资格。

肝癌是世界上第三大致死原因,而肝细胞癌是肝癌最常见的形式。如果不经治疗,晚期肝癌患者通常无法生存超过 6 个月。据估计,2017 年美国的 41000 个肝癌新发病例中,将有 29000 人死于肝癌。

Cabozantinib 是一种小分子抑制剂,能够有效地抑制包括 MET、AXL 以及 VEGFR-1,VEGFR-2 ,VEGFR- 3 等受体靶点。这些受体均参与到了肿瘤的血管生成、侵入、转移和耐药等一系列与疾病相关的进程。

▲Cabozantinib 的分子结构式(图片来源:维基百科)

CELESTIAL 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验,在全球 19 个国家超过 100 个临床中心,使用 cabozantinib 对 HCC 患者进行治疗。该试验招收了 760 名接受过索拉非尼(sorafenib),而且可能接受过两项针对 HCC 的系统性治疗且有足够肝功能的晚期 HCC 患者。患者随机按 2:1 比例,分配到每日接受 60 毫克 cabozantinib 的治疗组或安慰剂对照组, 试验的主要终点为总生存期,次要终点包括客观缓解率(ORR)和无进展生存期(PFS)。探索终点包括病人报告的结果、生物标志物和药物安全性。

研究结果显示,接受 cabozantinib 治疗的患者的总生存期为 8.2 个月,平均生存时间增加了 32%。该研究的独立数据监测委员会建议,在对第二轮中期分析进行审查后即可停止有效性试验。Exelixis 表示,将在未来的医学会议上提交有关 CELESTIAL 的详细结果。该公司计划在 2018 年第一季度向 FDA 提交一份补充新药申请(sNDA)。

▲Exelixis 公司的首席医学官 Gisela Schwab 博士(图片来源:Exelixis 官方网站)

“我们对 3 期临床试验 CELESTIAL 取得的积极结果感到兴奋,这使我们离实现目标更近一步,为接受过治疗的患有这类严重癌症的患者提供一种急需的治疗方案,” Exelixis 公司的首席医学官, 药品开发和医疗事务总裁 Gisela Schwab 博士说:“这是 cabozantinib 开发项目的一个重要里程碑。作为我们使命的一部分,我们致力于研究 cabozantinib 在一系列肿瘤类型中改善治疗结果,给病人带来希望。”

除治疗肝癌外,Exelixis 今天还宣布,FDA 认定 cabozantinib 治疗初治的晚期肾细胞癌 (RCC) 患者的补充新药申请足够完整,可以进行实质审查。并为此项申请颁发了优先审评资格。▲Exelixis 公司的首席医学官 Gisela Schwab 博士(图片来源:Exelixis 官方网站)

“我们对 3 期临床试验 CELESTIAL 取得的积极结果感到兴奋,这使我们离实现目标更近一步,为接受过治疗的患有这类严重癌症的患者提供一种急需的治疗方案,” Exelixis 公司的首席医学官, 药品开发和医疗事务总裁 Gisela Schwab 博士说:“这是 cabozantinib 开发项目的一个重要里程碑。作为我们使命的一部分,我们致力于研究 cabozantinib 在一系列肿瘤类型中改善治疗结果,给病人带来希望。”

除治疗肝癌外,Exelixis 今天还宣布,FDA 认定 cabozantinib 治疗初治的晚期肾细胞癌 (RCC) 患者的补充新药申请足够完整,可以进行实质审查。并为此项申请颁发了优先审评资格。

Exelixis 去年宣布, 治疗肾细胞癌的临床试验 CABOSUN 达到了主要终点。该研究显示,与 sunitinib 相比,cabozantinib 统计学上显著延长了风险承受能力中等和低等的晚期 RCC 患者无进展生存期。这项结果由 Toni Choueiri 博士在欧洲医学肿瘤学协会 (ESMO)2016 年大会上提出,并发表在《Journal of Clinical Oncology》期刊上。今年,一个独立的放射学审查委员会(IRC) 证实了这项研究的结果。

“对 cabozantinib 来说,补充新药申请的优先审评资格是一个重要的监管里程碑,我们的使命是改善癌症患者的治疗效果,”Gisela Schwab 博士说: “我们期待着与 FDA 进行合作,为未经治疗的转移性 RCC 患者提供新的治疗方案 。”

我们在此恭喜 Exelixis 公司在治疗晚期肝癌和肾癌方面取得的成就,并期待这款新药的补充新药申请能够顺利进行, 早日上市,为广大癌症患者带来康复希望!

参考资料:

[1] Exelixis Shoots Up as Cancer Drug Meets Goals in Phase III Trial

[2] Exelixis Announces U.S. FDA Grants Priority Review for CABOMETYX (Cabozantinib) as a Treatment for Previously Untreated Advanced Renal Cell Carcinoma

[3] Exelixis 官网

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