远端肾小管酸中毒药物 ADV7103 关键 3 期取得积极结果

9 月 11 日,致力于儿童神经疾病、肾脏或其他儿童疾病治疗药物研发的法国生物制药公司 Advicenne 表示,公司用于成人及儿童远端肾小管酸中毒(dRTA)治疗的 ADV7103 的关键性临床 3 期试验得到了积极的顶线研究数据。

这项关键临床 3 期研究的主要目标是评估 ADV7103 作为一款由两种活性成分组成的口服创新、儿童友好的包衣颗粒剂的临床有效性、安全性和顺应性。ADV7103 与现行护理标准(SoC)不同的是,该药物为一天两次给药,而 Soc 通常是使用一些没有被批准的药物每 4 – 6 小时用药以平衡患者身体的 PH 值及血钾水平的正常化。

ADV7103 的临床 3 期研究显示该药物可以修复患者主要的中毒症状并达到了主要及次要研究终点。

大多数接受 ADV7103 0.75 到 8.45 mEq/kg/ 日剂量水平治疗的患者均可以达到正常的血液碳酸氢盐水平。成人、青少年、儿童和婴幼儿的给药剂量分别为 1.7、2.3、3.8 以及 6.1 mEq/kg/ 日。研究证实了 ADV7103 相比现行标准护理方案或文献中基线数据的非劣效性(每一个治疗方案,意向性治疗及灵敏度分析)。通过每天两次给药,患者血钾水平也可达到正常。

上述结果已经可以证实 ADV7103 是优于 SoC 的 (p<0.0047)。

临床研究得到的关于 ADV7103 的另一项重要获益则是该药物的口味更好、易于给药和它的良好的胃肠道耐受性。

这项关键 3 期研究的结果将在今年 9 月 7 – 9 日于英国格拉斯哥召开的第 50 届欧洲儿科肾病学会(ESPN)上公布。

Advicenne 公司共同创始人及首席执行官 Luc-André Granier 博士表示:“关键性临床 3 期试验取得积极结果另我们感到非常高兴,研究结果明显的证实 ADV7103 可以为 dRTA 患者带来临床显著且疗效持久的临床获益。ADV7103 临床研究的成功标志着我们已经具有利用科学知识、关键专家网络以及制剂工艺为仍没有可用治疗药物的罕见肾病患者带来儿童友好的治疗手段的能力。

2017 年 6 月,欧盟委员会已经授予 ADV7103 用于 dRTA 治疗的孤儿药资格认定。

远端肾小管性酸中毒 (distal renal tubular acidosis),dRTA),是由于远端肾小管泌氢障碍,尿 NH4 及可滴定酸排出减少所致的疾病。其临床特征是高氯性代谢性酸中毒、低钾血症、低钙血症、低钠血症、尿液不能酸化(尿 pH>6) 等。无论是遗传性的还是后天获得疾病,该病均与自身免疫疾病相关。dRTA 欧洲患者人数约为 3000 至 5000 人。

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